人工智能（AI）技術(shù)正在從成本、效率等方面重塑制藥行業(yè)。我國AI制藥起步較歐美起步稍晚，但發(fā)展迅速，更具數(shù)據(jù)、算法等優(yōu)勢。相關(guān)專家認(rèn)為，AI制藥將成國內(nèi)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)彎道超車機遇，應(yīng)以AI制藥為切入點，對這一新興領(lǐng)域加強前瞻性政策扶持，推動整個中國創(chuàng)新藥行業(yè)的原始、自主創(chuàng)新，最終做到中國創(chuàng)新的出海。

 

　　我國AI制藥產(chǎn)業(yè)的“后發(fā)優(yōu)勢”

 

　　近年來，中國本土AI制藥企業(yè)不斷涌現(xiàn)，涉及新藥研發(fā)全鏈條，涵蓋了靶點識別和認(rèn)證、藥物發(fā)現(xiàn)、臨床前研究和臨床研究多個階段。相關(guān)專家認(rèn)為，目前歐美國家處于AI制藥3.0階段初期，國內(nèi)處于2.0早期。國內(nèi)AI制藥公司大部分處于動物試驗、藥效和毒理驗證階段，今年晚些時候可能進(jìn)入臨床前候選化合物階段，預(yù)計二至三年后陸續(xù)進(jìn)入3.0早期階段。

 

　　美國在全球AI藥物管線布局上仍占主導(dǎo)，據(jù)智庫“智藥局”統(tǒng)計，截至6月20日，全球共有26家AI制藥企業(yè)、約51個由AI輔助進(jìn)入臨床Ⅰ期的藥物管線。其中，80%以上為美國企業(yè)，僅有英矽智能、未知君、冰洲石3家中國企業(yè)。已上市的AI制藥頭部企業(yè)也基本為歐美企業(yè)，尚未有中國企業(yè)。

 

　　日本制藥企業(yè)武田亞太開發(fā)中心負(fù)責(zé)人王璘博士接受記者采訪時說，中國本土AI企業(yè)和生物科技公司在AI輔助藥物研發(fā)方面，實力提升迅速。部分本土企業(yè)發(fā)展出自有專利的開發(fā)平臺，甚至開始探索在全球尚未有企業(yè)涉足的前沿領(lǐng)域，如小分子晶體結(jié)構(gòu)預(yù)測、原發(fā)藥物設(shè)計等。

 

　　2021年起，國內(nèi)開始有大量資金進(jìn)入AI新藥研發(fā)公司，當(dāng)年一個月內(nèi)有3家中國AI制藥公司獲種子輪融資。近兩年來，行業(yè)里頗受關(guān)注的融資項目有3個。首先是總部位于香港的英矽智能去年成功融資2.55億美元，用于推進(jìn)AI研發(fā)候選藥物進(jìn)入臨床試驗，以及推進(jìn)算法調(diào)整發(fā)現(xiàn)更多新靶點。北京望石智慧科技有限公司也在同年4月成功融資1億美元。2020年9月，總部位于深圳的晶泰科技也順利融資3.19億美元。此外，騰訊、百度、字節(jié)跳動等國內(nèi)互聯(lián)網(wǎng)巨頭，也將其雄厚AI算力轉(zhuǎn)向藥物開發(fā)設(shè)計領(lǐng)域。

 

　　“中國在利用AI技術(shù)輔助新藥研發(fā)方面有得天獨厚優(yōu)勢，將給國內(nèi)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)帶來彎道超車的歷史機遇。如果能靈活應(yīng)用該新興技術(shù)，國內(nèi)醫(yī)藥企業(yè)或?qū)⒃谌蚍秶鷥?nèi)成為行業(yè)翹楚，進(jìn)入領(lǐng)先行列。”王璘說。

 

　　一方面，充足的大數(shù)據(jù)是訓(xùn)練AI的關(guān)鍵，國內(nèi)人口基數(shù)龐大，醫(yī)院規(guī)?？捎^，更利于搜集整合大規(guī)模數(shù)據(jù)。其次，中國目前有大約3000家CRO（即合同外包研究組織）公司，為藥企在藥物開發(fā)中同時納入多個CRO公司平行開展多項試驗創(chuàng)造了可能：比對不同結(jié)果正是AI學(xué)習(xí)進(jìn)步的必要過程，還可降低成本，提升質(zhì)量。

 

　　不過，相關(guān)專家認(rèn)為，我國在AI部分更具競爭力，在制藥部分略遜一籌。主攻智能藥物設(shè)計平臺的生物技術(shù)公司圓壹智慧創(chuàng)始人兼CEO潘麓蓉博士對記者說，我國在AI算法層面與歐美完全無差距，甚至有過之而無不及，但對數(shù)據(jù)的理解和應(yīng)用，生物學(xué)、轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的基礎(chǔ)建設(shè)，知識體系的健全、人才儲備，以及整個制藥行業(yè)的標(biāo)準(zhǔn)與質(zhì)量管理、產(chǎn)業(yè)鏈和供應(yīng)鏈等與國外差距較大。浙江工業(yè)大學(xué)智能制藥研究院院長段宏亮也認(rèn)為，中國AI水平可跟美國媲美，但醫(yī)藥行業(yè)落后較多。AI在與各行業(yè)融合中，與制藥行業(yè)融合難度更大，不會一蹴而就，應(yīng)尊重藥物研發(fā)規(guī)律，花時間打磨。

 

　　“新舊融合”的挑戰(zhàn)與風(fēng)險

 

　　盡管人工智能已滲透到醫(yī)藥研發(fā)的各個環(huán)節(jié)，但一個新興行業(yè)與傳統(tǒng)行業(yè)的結(jié)合仍面臨數(shù)據(jù)、算力、政策等諸多挑戰(zhàn)與風(fēng)險。相關(guān)專家認(rèn)為，AI制藥產(chǎn)業(yè)存在以下挑戰(zhàn)和風(fēng)險，這也是我國發(fā)展該產(chǎn)業(yè)需聚焦的關(guān)鍵點。

 

　　數(shù)據(jù)和算力問題。業(yè)內(nèi)專家任峰認(rèn)為，未來AI制藥競爭會從算法競爭過渡到數(shù)據(jù)競爭。首要挑戰(zhàn)是數(shù)據(jù)量，只有海量干凈數(shù)據(jù)的持續(xù)輸入，才能充分訓(xùn)練AI模型，提升其準(zhǔn)確性。其次，是數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)化問題，目前大多數(shù)據(jù)來自科研基金、出版物等公開數(shù)據(jù)，數(shù)據(jù)清洗整合比AI建模更費時費力。浙江工業(yè)大學(xué)智能制藥研究院院長段宏亮說，目前我國大部分企業(yè)通過公開數(shù)據(jù)庫拿到的藥物研發(fā)數(shù)據(jù)量少質(zhì)低，需要從化學(xué)生物實驗室產(chǎn)生數(shù)據(jù)并積累。此外，算力存在局限，模擬一個蛋白或者分子空間構(gòu)象對精度要求高，目前即便超級計算機也無法實現(xiàn)窮盡所有組合。

 

　　新藥研發(fā)的不確定性。潘麓蓉說，創(chuàng)新藥研發(fā)最大風(fēng)險和挑戰(zhàn)就是人類對于疾病的理解依然淺顯，過去20年，即便我們在各細(xì)分疾病領(lǐng)域的生物學(xué)、病理學(xué)上的認(rèn)知逐漸進(jìn)步，有了分子生物學(xué)和人類基因組學(xué)的助力，但仍存大量未知。此外，從整體運作上看，新藥研發(fā)時間跨度長，因此很多科學(xué)上的好項目受到資金、政策環(huán)境等各外部影響無法繼續(xù)開展。“如果立項的科學(xué)家沒有足夠堅持面對過程中種種質(zhì)疑，面對經(jīng)費、產(chǎn)業(yè)環(huán)境等各方面阻力繼續(xù)往前走，即便是對的想法也可能半途就放棄了。”潘麓蓉說，因此政策和產(chǎn)業(yè)資本對于創(chuàng)新團(tuán)隊和科學(xué)家的支持很重要。

 

　　領(lǐng)域融合“水土不服”。AI制藥是一個高度封閉和保密的行業(yè)與一個開放性最強行業(yè)的碰撞。潘麓蓉說，AI和制藥的結(jié)合是生物實驗學(xué)科和計算機學(xué)科知識體系和方法論重新整合的過程，二者氣質(zhì)截然相反：國際大型藥企已發(fā)展數(shù)百載，知識經(jīng)驗和數(shù)據(jù)積淀豐厚卻壁壘森嚴(yán)。時至今日，制藥行業(yè)仍以專家經(jīng)驗為基礎(chǔ)，對擁抱數(shù)字化有天然抵觸。AI領(lǐng)域卻強調(diào)“開放”，訓(xùn)練數(shù)據(jù)的廣度和質(zhì)量很重要。西湖大學(xué)生命科學(xué)學(xué)院博士生導(dǎo)師、西湖歐米（杭州）生物科技有限公司創(chuàng)始人郭天南也認(rèn)為制藥是保守領(lǐng)域，目前巨頭制藥公司改變框架較難，傳統(tǒng)藥企做創(chuàng)新成本很高，反而新創(chuàng)建的公司會嶄露頭角，行業(yè)面臨重新洗牌。

 

　　復(fù)合人才極度缺乏。受訪專家均指出，復(fù)合人才缺乏是該行業(yè)最大痛點，我國此類人才短缺尤為嚴(yán)重。任峰說，既懂傳統(tǒng)藥物研發(fā)，又相信AI或愿意用AI技術(shù)做創(chuàng)新藥研發(fā)的人還在少數(shù)。AI制藥需更多身懷傳統(tǒng)經(jīng)驗，又能以開放視野接受AI技術(shù)的人加入。潘麓蓉也認(rèn)為，生物、化學(xué)、醫(yī)學(xué)和AI技術(shù)復(fù)合背景人才太少，專家團(tuán)隊也面臨不同領(lǐng)域的溝通磨合問題。此外，我國關(guān)于頂層設(shè)計的AI人才匱乏，這類人才不僅要有算法工程背景，還需具備AI系統(tǒng)工程和生物化學(xué)等交叉學(xué)科訓(xùn)練，才能實現(xiàn)頂層架構(gòu)，把技術(shù)落地。

 

　　郭天南說，我國該領(lǐng)域人才培養(yǎng)體系待完善。生物醫(yī)藥都是科學(xué)家，發(fā)展路徑是本科、保研、直博、出國；計算機專業(yè)本科直接找到高薪工作，做AI的進(jìn)入生命科學(xué)相關(guān)機構(gòu)收入會下降很多；而懂商業(yè)的人大多在傳統(tǒng)企業(yè)。國外很容易找到商業(yè)合伙人，中國相對缺乏，高校教師或科研工作者創(chuàng)業(yè)面臨體制機制阻力。

 

　　國際政治環(huán)境影響合作。目前，疫情、政治因素等國際環(huán)境不確定性，給供應(yīng)鏈、人才流動、會議舉辦等科研交流和國際合作帶來負(fù)面影響，阻礙AI創(chuàng)新藥研發(fā)。潘麓蓉說，任何一個創(chuàng)新藥研發(fā)現(xiàn)在都離不開全球產(chǎn)業(yè)鏈，外包研發(fā)服務(wù)已非常成熟。比如CRO服務(wù)，從早期的化學(xué)、生物合成，到體外試驗，臨床試驗，都有非常多遍布全球的細(xì)分公司在承擔(dān)，國內(nèi)也承擔(dān)了產(chǎn)業(yè)鏈上顯著的一部分。所以要推動一個真正的創(chuàng)新藥科研項目，不可能完全依靠一個國家的力量，最終是國際合作的結(jié)果。

 

　　亟待激活我國AI制藥產(chǎn)業(yè)

 

　　相關(guān)專家建議，應(yīng)從體制上全面激發(fā)我國AI制藥產(chǎn)業(yè)活力，在人才培養(yǎng)、監(jiān)管審批、園區(qū)建設(shè)、數(shù)據(jù)管理多角度予以扶持，推動AI制藥實現(xiàn)我國的創(chuàng)新藥研發(fā)“革命”。

 

　　第一，強化交叉人才培養(yǎng)、吸引跨國人才。相關(guān)專家認(rèn)為，AI制藥是非常前沿的領(lǐng)域，中外人才缺口較大，應(yīng)采取措施充分調(diào)動全球人才資源。

 

　　加快培養(yǎng)交叉人才。段宏亮說，需打破計算機和生物醫(yī)藥專業(yè)人才壁壘，重點培養(yǎng)復(fù)合型人才。郭天南建議，生物科學(xué)家領(lǐng)域?qū)?，視野較窄，難有動力跳到另一個行業(yè)學(xué)習(xí)新東西，可設(shè)機制鼓勵部分生物醫(yī)藥博士創(chuàng)業(yè)。此外，高校生命科學(xué)領(lǐng)域博士名額太少，例如浙江大學(xué)生命科學(xué)博導(dǎo)平均三年只能招一個學(xué)生，無法發(fā)揮大量頂尖高校教授能力，需在體制上給科研人員更多支持，有一批高級人才做轉(zhuǎn)化項目。在資源分配和項目評審中，除了找領(lǐng)域權(quán)威專家，投資人也是一個評價群體，相對更加客觀、敏銳。

 

　　充分調(diào)動跨國人才。任峰說，目前AI制藥領(lǐng)域海外人才較國內(nèi)發(fā)達(dá)，希望有更多優(yōu)惠政策便利引進(jìn)海外高層次人才。潘麓蓉也認(rèn)為，需要有靈活的工作時間，多元的激勵方式，用線上線下的協(xié)作模式有力調(diào)動全球資源。目前國外很多一線藥企核心研發(fā)人員都是華人，特別應(yīng)爭取這個群體。在政策方面，可放寬相關(guān)簽證政策，吸引有特殊技能的工作者，保證他們較好的生活和科研環(huán)境。

 

　　第二，前瞻性加速監(jiān)管審批。為滿足急需的臨床需求或在特殊條件下，國外有監(jiān)管機構(gòu)嘗試在充分的AI大數(shù)據(jù)支持基礎(chǔ)上，減免部分臨床前研究以加快新藥研發(fā)進(jìn)程，甚至直接加速至人體臨床試驗階段。王璘說，希望我國藥監(jiān)局等監(jiān)管部門在加快引進(jìn)有臨床價值的創(chuàng)新藥基礎(chǔ)上，繼續(xù)科學(xué)評估國外監(jiān)管機構(gòu)最新監(jiān)管措施，結(jié)合國內(nèi)實際情況和需求，制定更多前瞻性政策和法規(guī)。比如在某些特定領(lǐng)域，如有適合的AI技術(shù)可以建立虛擬動物模型進(jìn)行試驗，也能認(rèn)可其作為臨床前研究的效果參考。任峰也表示，期待監(jiān)管部門縮短AI新藥臨床試驗申請審批等待時間，AI制藥企業(yè)也期望與監(jiān)管部門合作制定和完善行業(yè)標(biāo)準(zhǔn)，讓AI制藥在國內(nèi)發(fā)展得更規(guī)范。

 

　　第三，推動跨學(xué)科產(chǎn)業(yè)園建設(shè)。任峰說，AI制藥是交叉學(xué)科，期待由政府主導(dǎo)建設(shè)的人工智能、生物制藥等跨學(xué)科孵化園區(qū)，將產(chǎn)業(yè)上下游聯(lián)合起來，形成良好產(chǎn)業(yè)生態(tài)圈。園區(qū)可建設(shè)一些配套設(shè)施，如提供算力支持的超算中心、可驗證早期AI藥物研發(fā)的共享實驗室等。

 

　　第四，加強數(shù)據(jù)和隱私管理。王璘說，AI制藥涉及大量數(shù)據(jù)支持和運用，相關(guān)企業(yè)在評估是否要采用新興AI算法或數(shù)字化工具時，首要考量因素應(yīng)是數(shù)據(jù)安全和隱私保護(hù)。潘麓蓉也認(rèn)為，制藥領(lǐng)域數(shù)據(jù)的保密性和AI領(lǐng)域?qū)?shù)據(jù)的依賴性之間存在矛盾，需要新的加密技術(shù)、行業(yè)合作機制、創(chuàng)新的數(shù)據(jù)資產(chǎn)商業(yè)管理機制來解決。